Mit der Bioäquivalenz wird die Austauschbarkeit von Arzneimitteln bewertet, die zwar den gleichen Wirkstoff beinhalten, sich aber bei enthaltenen weiteren Inhaltsstoffen (auch Hilfsstoffe genannt) und/oder im Herstellungsverfahren unterscheiden. Zwei (wirkstoffgleiche) Arzneimittel gelten als bioäquivalent, wenn die Bioverfügbarkeit für mindestens 90% aller Proben innerhalb der prädefinierten Akzeptanzgrenzen liegt und somit 80 bis 125% entspricht. In der Pharmakologie ist die Bioverfügbarkeit eine Messgröße für den Wirkstoffanteil im Kreislauf des Patienten, die sogenannte Resorption, also Umfang und Geschwindigkeit in welcher der Wirkstoff vom Körper aufgenommen wird.

Während im Zulassungsverfahren von Generika die Bioäquivalenz mit dem Originalpräparat durch Bioverfügbarkeitsstudien nachgewiesen werden muss, ist dies bei Biosimilars aufgrund ihrer biotechnologischen Zusammensetzung nicht auf die gleiche Weise möglich; biopharmazeutische Wirkstoffe können wegen ihrer inhärenten biologischen Variabilität nicht identisch sein, ob im Vergleich von Biosimilars und deren Referenzprodukt oder im Vergleich verschiedener Chargen aus derselben Produktionsanlage desselben Biopharmazeutika-Herstellers.

Deshalb gelten für Biosimilars strengere Vorschriften bezüglich der Herstellung, Zulassung und Abgabe bzw. Austauschbarkeit. Die Bioäquivalenz muss im Sinne der hochgradigen biologischen Ähnlichkeit (Englisch: biosimilarity) in Bezug auf Qualität, Bioverfügbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit anhand zusätzlicher präklinischer und klinischer Daten in sogenannten Vergleichbarkeitsstudien nachgewiesen werden.

Biopharmazeutika sind moderne, biotechnologisch hergestellte Arzneimittel, die neue Behandlungsmöglichkeiten bei schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen, wie z. B. bei Krebs, Rheuma und Multipler Sklerose, bieten.

Im Vergleich zu herkömmlichen chemisch-synthetisierten Arzneimitteln ist die Herstellung biotechnologisch hergestellter Arzneimittel (sowohl Biologicals als auch Biosimilars) sehr viel komplexer und aufwändiger, da die Produktion in lebenden Organismen (z.B. Zellkulturen bestimmter gentechnisch veränderter Säugetierzellen) erfolgt. Da diese eine inhärente biologische Variabilität aufweisen, unterscheiden sich auch die Herstellungs- und Zulassungsverfahren von Biopharmazeutika (und Biosimilars) von denen der chemisch-synthetisch hergestellten Arzneimittel und Generika.

Als biosimilarfähiger Markt wird das Marktsegment bezeichnet, das nicht mehr patentgeschützte Biopharmazeutika umfasst und somit grundsätzlich für Biosimilars zugänglich ist.

Damit ist also nicht nur der Markt zugelassener Biosimilars gemeint, sondern auch diejenigen Wirkstoffe von aus dem Patent gelaufenen Biopharmazeutika, deren Biosimilars sich noch in der Entwicklungsphase befinden und in klinischen Studien getestet werden oder für die noch keine Biosimilars zugelassen sind. Das kann sich je nach Land unterscheiden. Im europäischen Vergleich hat Deutschland in Bezug auf Biosimilars eine Vorreiterrolle eingenommen.

Biosimilars gehören zur Arzneimittelgruppe der Biopharmazeutika und sind Nachfolgeprodukte aus dem Patent gelaufener Biologicals. Die Produktion biotechnologisch hergestellter Arzneimittel ist hochkomplex da sie in lebenden Organismen (z.B. Zellkulturen) in sehr aufwändigen Verfahren (z.B. Fermentierung) erfolgt.

Anders als bei chemisch-synthesierten Arzneimitteln und deren Generika, ist es bei biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln nicht möglich, den Wirkstoff 1:1 zu reproduzieren, da die verwendeten lebenden Organismen (z.B. Zellkulturen) eine inhärente biologische Variabilität aufweisen, auch wenn sie im Labor unter gleichbleibenden Bedingungen kultiviert werden. Deshalb müssen Biosimilars im Rahmen des Zulassungsverfahren, die sogenannte Bioäquivalenz im Sinne der hochgradigen biologischen Ähnlichkeit (Englisch: biosimilarity) zum Referenzprodukt in Bezug auf Qualität, Bioverfügbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit nachweisen. Das bedeutet, dass trotz natürlich auftauchender biologischer Variabilität und ggf. trotz unterschiedlicher Herstellungsprozesse oder Wirkstoffe, die Wirkung des Arzneimittels (Biosimilar) im Körper im Vergleich zu dem des Referenzarzneimittels (Biological) keine klinisch relevanten Unterschiede aufweist.

Ist das Referenzprodukt für mehrere Indikationen zugelassen, muss der Zulassungsantrag für dessen Biosimilar die Bioäquivalenz für jede dieser Indikationen nachweisen. Eine Ausnahme bildet die sogenannte Extrapolation.