Der Arzneimittelwirkstoff — auch genannt Arzneistoff, Wirkstoff oder API (Englisch: active pharmaceutical ingredient) — ist die pharmakologisch aktive Substanz in einem Arzneimittel und bezeichnet somit der Bestandteil des Arzneimittels, der im menschlichen Körper die gewünschte Wirkung hervorruft. Je nach Arzneimittel können auch mehrere Bestandteile, also mehrere Wirkstoffe oder Wirkstoffkombinationen, für die Wirksamkeit verantwortlich sein.

Bei Biosimilars und anderen biotechnologisch hergestellten Arzneimitteln spielt nicht nur der Arzneimittelwirkstoff, sondern auch dessen Herstellungsprozess eine große Rolle. Biosimilars und Biopharmazeutika werden in sehr komplexen und aufwändigen biotechnologischen Verfahren in und mithilfe von lebenden Zellen (z.B. Hefe- oder Bakterienzellen) hergestellt. Anders als bei chemisch-synthetisch hergestellten Arzneimitteln und deren Generika ist es deshalb nicht möglich, eine exakte Kopie oder Reproduktion des Originals herzustellen. Dies ist sowohl bei Biologicals als auch bei Biosimilars der Fall, da sich aufgrund der komplexen biotechnologischen Herstellungsprozesse sogar verschiedene Produktionschargen desselben Herstellers unterscheiden können. Zur Sicherstellung, dass trotz dieser natürlichen biologischen Variabilität keine klinisch relevanten Unterschiede entstehen, muss der Hersteller deshalb äquivalente Wirksamkeit (sogenannte Bioäquivalenz) und gleichwertige Sicherheit garantieren und nachweisen.

Damit die Wirksamkeit des Arzneimittelwirkstoffs bei Biologicals und Biosimilars garantiert werden kann, werden deshalb für jeden Wirkstoff streng kontrollierte Grenzwerte und fortlaufend überwachte Faktoren in Produktionsprozessen (wie z.B. bestimmte Zusammensetzungen, Abläufe, Temperaturverhältnisse) festgelegt. Auch die Zulassungsverfahren für Biopharmazeutika und Biosimilars unterscheiden sich von denen der chemisch-synthetisch hergestellten Arzneimittel und Generika und sind deswegen aufwendiger.