Bevor neue Arzneimittel zugelassen werden, müssen sie in klinischen Studien ihre Wirksamkeit und Sicherheit nachgewiesen haben. Es wird zwischen zwei Arten von klinischen Studien unterschieden: Interventionelle Studien und nicht-interventionelle Studien.

Interventionelle Studien, auch Therapiestudien genannt, sind Studien, die die Erprobung einer neuen Behandlungsmethode in verschiedenen Phasen umfassen. Zuerst wird die Wirkungsweise und Verträglichkeit des neuen Arzneimittels oder der neuen Behandlung an gesunden Probanden untersucht, danach wird die Wirksamkeit erstmals an Patient:innen untersucht, für deren Erkrankung das jeweilige Arzneimittel als Behandlung entwickelt wird. In der letzten Phase vor der Zulassung erfolgen größer angelegte Studien mit einer sehr viel höheren Anzahl von Erkrankten; zusätzlich werden Wirksamkeit und Verträglichkeit in dieser Phase mit einer Kontrollgruppe von Patient:innen, die eine andere Behandlung oder ein anderes Arzneimittel erhalten, verglichen. Je nach Medikament finden auch nach Zulassung und Marktzugang weitere Studien, etwa zu seltenen Nebenwirkungen oder mit Patienten mit bestimmten Krankheitsbildern oder Eigenschaften, statt, um die Arzneimittelsicherheit kontinuierlich zu überwachen.

Nicht-interventionelle Studien, sogenannte Beobachtungsstudien, erfolgen meist über sehr viel längere Zeiträume in Studien, bei denen der Krankheitsverlauf und Therapieerfolge von Patientengruppen nach Erhalt einer bestimmten Behandlung beobachtet, dokumentiert und ausgewertet werden.

Anders als chemisch-synthesierte Arzneimitteln und deren Generika, deren Zusammensetzung klar in chemischen Formeln ausgedrückt werden kann, sind Biopharmazeutika und deren Biosimilars sehr viel komplexer in ihrer chemischen Zusammensetzung, da sie entweder in biotechnologischen Prozessen (z.B. Fermentierung) oder aus biologischen Materialien hergestellt werden, und aufgrund dessen immer eine gewisse geringfügige Variabilität zwischen Chargen besteht. Bei der Zulassung müssen Hersteller von Biologika oder Biosimilars deshalb nachweisen, dass keine wesentlichen Unterschiede in Bezug auf Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit bestehen. Aufgrund der Komplexität biologischer Wirkstoffe gelten nicht nur strengere Vorschriften, sondern es werden bei der Kontrolle der Einhaltung dieser Vorschriften auch mehr Analysemethoden, z.B. bezüglich der Struktur des Wirkstoffs, verwendet.

Bei der Zulassung von Biosimilars muss in diesen Kontrollen die sogenannte Bioäquivalenz im Sinne der hochgradigen biologischen Ähnlichkeit (Englisch: biosimilarity) in Bezug auf Qualität, Bioverfügbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit anhand zusätzlicher präklinischer und klinischer Daten in sogenannten Vergleichbarkeitsstudien nachgewiesen werden.